В Казани к 2025 году планируется организовать производство фармсубстанций для лечения редких разновидностей онкологии и нейродегеративных заболеваний.

Директор Научно-клинического центра прецизионной и регенеративной медицины Института фундаментальной медицины и биологии Казанского федерального университета Альберт Ризванов рассказал о разработках ученых КФУ.

Препараты будут созданы на основе разработок ученых Казанского федерального университета с привлечением индустриальных партнеров на этапе производства и доклинических исследований.

«Казанский университет многие годы активно сотрудничал с ООО "Изварино Фарма" (и ее дочерней компанией ООО "Нанофарма девелопмент"). Мы знакомили представителей компании с теми разработками, которые ведутся в КФУ, перспективными направлениями в области биомедицины. На определенном этапе это заинтересовало представителей компании, – ввел в курс дела Ризванов. – У них есть опыт биотехнологического производства лекарственных препаратов, но не на основе генных и клеточных технологий, а на основе рекомбинантных белков. Это инновационная компания, которая рассматривает возможность развития на новых рынках».

Сначала в рамках проекта «5-100», а сейчас и программы «Приоритет-2030» разрабатывались прототипы лекарственных препаратов, осуществлялся поиск инвесторов для продолжения финансирования и разработок для доклинических и клинических исследований.

«У наших коллег возник интерес в области разработки фармпрепаратов. Позже выяснилось, что в России нет GMP сертифицированных площадок для контрактного производства небольших партий таких препаратов (генных и клеточных). Появилась необходимость в создании производственной площадки. В качестве первых кандидатов для производства планируется использовать препараты Казанского федерального университета, – добавил он. – У нас уже созданы прототипы генных препаратов для лечения метахроматической лейкодистрофии (редкое наследственное заболевание из группы лизосомных болезней накопления с аутосомно-рецессивным механизмом наследования нарушения обмена веществ), спинальной мышечной атрофии (разнородная группа наследственных заболеваний, протекающих с поражением/потерей двигательных нейронов передних рогов спинного мозга), болезни Тея-Сакса, ихтиоза, бокового амиотрофического склероза, болезни Альцгеймера и других заболеваний».

Также обсуждается возможность серийной разработки препаратов. Так, используя одну и ту же платформу, можно параллельно разрабатывать несколько лекарственных препаратов. А.Ризванов убежден, что это позволит существенно снизить стоимость не только разработки, но и внедрения.

«По спинальной мышечной атрофии (СМА) мы сотрудничаем с другим индустриальным партнером. Он также заинтересован в площадке для производства пилотной партии лекарственного препарата, – резюмировал он. – По некоторым разработкам КФУ мы уже заключили лицензионное соглашение на научно-исследовательскую работу с различными партнерами, проводится аудит площадок на базе Казанского федерального университета и фармацевтических предприятий Казани, чтобы оценить возможности, понять, какие ресурсы потребуются для создания производственных площадок в Татарстане».

Для лечения СМА лекарственный препарат хотя и существует («Золгенсма»), но он считается одним из самых дорогостоящих в мире. Цена одной инъекции – более двух миллионов долларов.

«Здесь важно не только обеспечить фармацевтическую безопасность страны. Отечественные разработки несут потенциал для значительного снижения стоимости, – подчеркнул Альберт Ризванов. – Наши разработки могут снизить нагрузку на систему здравоохранения. Для всех лекарственных препаратов мы используем единую платформу, за счет этого мы можем разрабатывать лекарства и от других заболеваний. Они хоть и редкие, орфанные, но их количество превышает 7000. В результате совокупно шесть-восемь процентов населения мира страдают от таких заболеваний. При этом эффективные лекарства существуют только для некоторых из этих заболеваний. Генная терапия устраняет саму первопричину заболевания, корректируя генетические дефекты. С этим связаны особые надежды для сотен миллионов жителей нашей планеты».