В России начнут создавать биотехнологические лекарственные препараты для конкретных пациентов непосредственно в медицинских организациях. Опубликовано соответствующее постановление Правительства Российской Федерации.

Изготовление и применение индивидуальных препаратов, в том числе генных, – это огромный шаг вперед в плане лечения редких заболеваний, уверен руководитель Центра превосходства «Персонифицированная медицина» КФУ, главный научный сотрудник НИЛ «Генные и клеточные технологии», член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан Альберт Ризванов.

«Мы в КФУ активно работаем над созданием генных препаратов для лечения различных редких наследственных (орфанных) заболеваний, таких как метахроматическая лейкодистрофия, болезнь Тея-Сакса, мукополисахаридоз. В этом нам помогает индустриальный партнер "Изварино Фарма", – рассказывает А. Ризванов. – Для того чтобы вывести разработки на новый уровень, необходимо создать соответствующую инфраструктуру в КФУ и в Татарстане. Именно поэтому рассматривается возможность организации на базе Казанского университета совместно с Минздравом и Академией наук республики Межведомственного медико-генетического центра, который позволит усилить диагностику наследственных заболеваний и дать врачам новые инструменты для применения биотехнологических лекарственных препаратов в клинической практике. Также в планах создание в КФУ "Биофармпарка" – биотехнопарка, необходимого для обеспечения полного цикла разработки, тестирования и пилотного производства биофармацевтических препаратов. Применение генных препаратов планируется осуществлять на базе Университетской клиники КФУ и других учреждений здравоохранения республики».

Доктор биологических наук сообщил, что в 2025 году ученые НИЛ «Генные и клеточные технологии» планируют начать разработку генных препаратов для терапии нарушений липидного обмена – синдрома Смита-Лемли-Опица, синдрома Ретта, спиноцеребеллярной мышечной атаксии 1 типа, болезни Помпе и др.

«Мы будем активно сотрудничать с благотворительными фондами и пациентскими организациями, заинтересованными в поддержке ранних этапов разработок генных препаратов, чтобы в дальнейшем найти индустриальных партнеров для коммерциализации», – поделился он.

В заключение Альберт Ризванов подчеркнул, что создание и применение биотехнологических лекарственных препаратов нового поколения – это возможность помочь пациентам, страдающим от заболеваний, для которых на данный момент не существует эффективных методов лечения.