Федеральная служба по интеллектуальной собственности (Роспатент) подвела итоги конкурса «Успешный патент – 2026». Специальный диплом в номинации «Инновационные препараты для генной терапии» получил коллектив ученых инновационного научно-технологического центра «Биофармпарк» Института фундаментальной медицины и биологии Казанского федерального университета за разработку рекомбинантной генетической конструкции и аденоассоциированного вируса для терапии метахроматической лейкодистрофии (патент RU 2821568 C1).

Метахроматическая лейкодистрофия – редкое и тяжелое наследственное заболевание, при котором из-за дефекта гена ARSA в организме не хватает фермента арилсульфатазы А. Нехватка последнего приводит к повреждению миелина – защитной оболочки нервных волокон. Как отмечают авторы, выбор именно этого заболевания для разработки терапии был неслучаен, так как его генетическая причина хорошо изучена.

Уникальность запатентованной конструкции заключается в комплексном подходе: специально сконструированный вирус работает как «курьер», доставляя в клетки нервной системы функциональную копию гена.

«Особенность запатентованного решения – сочетание оптимизированного гена, регулятора, усиливающего его работу, и вирусного вектора, имеющего преимущественный тропизм к олигодендроцитам – клеткам, отвечающим за образование миелина. В отличие от генной терапии с предварительным изменением стволовых клеток пациента, наш подход предполагает непосредственное введение вектора в организм», – объяснил один из авторов разработки – директор ИНТЦ «Биофармпарк» и профессор кафедры генетики ИФМиБ КФУ Альберт Ризванов.

Над изобретением работали пять авторов из Казанского университета: главный научный сотрудник института, член-корреспондент Академии наук Республики Татарстан Альберт Ризванов (научная концепция и руководство), главный научный сотрудник, профессор АН РТ Валерия Соловьева (дизайн генетической конструкции), профессор АН РТ Яна Мухамедшина (организация доклинических исследований), старшие научные сотрудники Айсылу Муллагулова (исследование в клеточных культурах) и Алиса Шаймарданова (Фаттахова) (молекулярно-генетический анализ). Исследование также легло в основу кандидатской диссертации А. Муллагуловой, защищенной в 2024 году.

Разработка находится на доклиническом этапе. Однако она уже прошла важную экспериментальную проверку. После введения вектора в спинномозговую жидкость свиней ученые обнаружили работу доставленного гена ARSA и повышение активности фермента в нервной системе.

«В 2026 году результаты, включая оценку распределения вектора и первоначальных показателей безопасности, опубликованы в журнале Life Research. Следующие шаги – дополнительные исследования эффективности и долгосрочной безопасности... Пилотное производство планируется на базе КФУ, а дальнейшее масштабирование – с участием индустриального партнера», – уточнил А. Ризванов.

По словам ученого, патентный статус играет критически важную роль в превращении научной идеи в технологию, с которой можно выходить к фармкомпаниям и инвесторам. Важно, что коммерциализация разработки уже началась: вуз заключил лицензионный договор с индустриальным партнером.

«Специальный диплом „Признание экспертов“ конкурса Роспатента  „Успешный патент – 2026“ показывает, что значимость разработки отмечена на федеральном уровне. Для потенциальных партнеров важна совокупность результатов: патентная защита, экспериментальная проверка, опубликованные научные данные и состоявшееся соглашение с промышленной компанией», – подчеркнул член-корреспондент АН РТ.

В этом году Татарстан также был отмечен специальным дипломом конкурса как «Регион – лидер», что подтверждает высокий уровень инновационного потенциала республики в целом.

При частичной или полной перепечатке материала, а также цитировании необходимо ссылаться на пресс-службу КФУ.

Присоединяйтесь к каналу КФУ в MAX.