Коллектив OpenLab Генные и клеточные технологии ИФМиБ КФУ (под руководством члена-корреспондента АН РТ, Ph.D., д.б.н., Альберта Ризванова) стал одной из двух ведущих научных школ в области биологии и наук о жизни, получивших поддержку гранта Президента Российской Федерации.
Исследование, поддержанное грантом, посвящено фундаментальным механизмам регенерации, протекающим в мышечной ткани в норме и при ишемическом поражении на фоне генной терапии.
«Этот проект выполняется в рамках проекта ФАНТОМ-МЫШЦЫ совместно с институтом РИКЕН (Япония). В нем используется технология, суть которой – создание атласа активности промоторов и энхансеров в разных клетках и тканях организма. Она позволяет определить, какие гены активны и как именно происходит регуляция на уровне транскрипций – считывание информации с генома человека, – рассказывает Альберт Ризванов. В этом проекте, в первую очередь, решаются фундаментальные задачи – мы определяем, что происходит в мышцах при нарушении кровоснабжения, то есть, при ишемическом поражении. Одна из задач проекта – использование новой технологии для того, чтобы определить, какие изменения происходят в регуляции работы генов в норме и при ишемии».
По словам ученого, основной задачей коллектива является доведение фундаментальной научной работы до прикладных трансляционных исследований.
«Сейчас в мире разрабатывается много разных препаратов – в том числе, на основе генной терапии, когда в организм вводится рекомбинантный ген человека (как дополнительная генетическая программа к тому, что уже записано в геноме нашего организма), – отмечает А.Ризванов. – Если мы используем определенные гены, то можем излечить ряд наследственных заболеваний. Если у человека есть мутация в гене, то нам нужно доставить нормально функционирующий ген для коррекции заболеваний. Конечно, таким образом можно излечить не все заболевания, но часть патологий можно скорректировать, доставив в организм «хорошую» копию гена. Кроме того, есть возможность доставки в организм генов, усиливающих регенеративные способности. При обширных травмах или заболеваниях естественных способностей организма к восстановлению часто бывает недостаточно. Есть ряд генов, которые как раз повышают регенерацию – например, гены, отвечающие за рост сосудов. В нашем исследовании мы используем комбинацию двух генов – сосудистого эндотелиального фактора роста и фактора роста фибробластов. Оба эти гена известны как проангиогенные факторы роста, то есть, вызывающие рост сосудов. Очевидно, что при ишемическом поражении, когда нарушается кровоснабжение, нам необходимо прорастить новые сосуды для того, чтобы восстановить питание тканей, снабжение тканей кровью».
В настоящее время в мире внедряются препараты, предназначенные для лечения различных заболеваний с помощью доставки рекомбинантных генов. Однако до сих пор непонятно, что происходит в тканях, которые пытаются лечить с помощью генной терапии, на молекулярно-генетическом уровне.
Исследователи КФУ пытаются ответить на два вопроса: чем отличается здоровая мышца от мышцы с нарушенным кровоснабжением и за счет чего происходит восстановление при ишемическом поражении после введения генного препарата.
«Конечно, есть много научных работ в этой области, – добавляет Альберт Ризванов. – Но метод, который мы используем, относительно новый и с помощью него мышечные патологии еще не исследовались. С одной стороны этот проект глубоко фундаментальный, потому что исследует механизмы, протекающие в мышцах в норме и при ишемии, а также механизмы регенерации, которые стимулируются при введении генного препарата. С другой стороны, проект имеет ярко выраженный трансляционный потенциал. Когда мы понимаем все эти фундаментальные механизмы, то можем разработать более эффективные и безопасные генные препараты – не только для лечения ишемии мышц, но и других патологий. В настоящее время наша лаборатория разрабатывает ряд генопрепаратов для терапии различных травм периферической нервной системы, травмы спинного мозга, травм опорно-двигательного аппарата, различных ишемических заболеваний».
По словам ученого, частично трансляция в отрасли уже происходит. На рынке в России есть генный препарат (третий в мире и первый в Европе), разработанный Институтом стволовых клеток человека (г.Москва), где используется один из факторов роста. За границей также есть группы, которые работает в этом направлении. Но для того, чтобы лучше понять, как эти препараты работают, необходимы глубокие фундаментальные исследования. Проект КФУ находится на острие науки в области генной терапии ишемических заболеваний, подводя фундаментальную базу под трансляционные исследования.
Как известно, этот проект, как и многие другие биомедицинские исследования КФУ, реализуется в рамках стратегической академической единицы (САЕ) "Трансляционная 7П медицина" и является частью центра превосходства "Регенеративная медицина". В работе центра, помимо проектов НИЛ «Генные и клеточные технологии», реализуются исследования лабораторий «Микробные биотехнологии», «Биоактивные полимеры и пептиды», «Белково-клеточные взаимодействия», “Аддиктивные технологии в медицине”, “Комбинаторной химии и нейробиологии”, Бионанотехнологии.
Для справки. Статус ведущей научной школы, поддержанной грантом Президента РФ, присуждается в разных областях знаний один раз в два года и признает многолетние заслуги научных коллективов и их руководителей. В этом году экспертный совет фонда впервые изменил условия конкурса, проложив курс на поддержку нового поколения лидеров Российской науки – было введено ограничение по возрасту для руководителя научной школы (до 50 лет), выдвинуты высокие требования к квалификации, как руководителя, так и коллектива научной школы, касающиеся количества и качества публикаций, наличия премий, наград, патентов. Кроме того, у руководителя научной школы должно было быть не менее трех защищенных кандидатов или докторов наук за последние 5 лет.